Frühe Nutzenbewertung: Kombination von RCT mit Beobachtungsdaten

GetReal, ein Projekt im Rahmen der europäischen “Innovation in Medicine Initiative” (IMI) hat sich der Frage gewidmet, in wieweit Daten aus dem Versorgungsalltag früher in der Entwicklung von Arzneimitteln genutzt werden können. Eine der GetReal Fallstudien hat dabei die Generalisierbarkeit von Studiendaten am Beispiel Lungenkrebs adressiert. Klinische Daten aus einer randomisierten Studie wurden mit Hilfe von Beobachtungsdaten neu gewichtet, um den Versorgungsalltag besser widerzuspiegeln. Im Vergleich zur klinischen Studie waren Unterschiede zwischen den Behandlungsarmen im mittleren Überleben etwas ausgeprägter, aber mit größerer Unsicherheit behaftet. Sensitivitätsanalysen ergaben ähnliche Ergebnisse.

Die Analyse verbindet Informationen aus randomisiert klinischen Studien mit Versorgungsdaten, ohne notwendigerweise den Randomisierungsaspekt aufzulösen. Vor Markteinführung kann dies ergänzende Hinweise auf die Wirksamkeit von Arzneimitteln in der Versorgungswirklichkeit geben.