Trials und Real World Data: Unterschiede und Kombination

Entscheidungen im Rahmen der frühen Nutzenbewertung, aber auch gemeinsam definierte Ziele bei erfolgsabhängigen Vergütungsmodellen basieren in aller Regel auf erwarteten Outcomes, wie sie in klinischen Studien gezeigt werden konnten. Outcomes in der realen Versorgung können allerdings erheblich von Outcomes in klinischen Studien abweichen.

Am Beispiel des fortgeschrittenen nicht-kleinzelligen Lungenkarzinoms (aNSCLC) wird in diesem Vortrag systematisch aufbereitet:

(1) welche Faktoren die Unterschiede zwischen Trial- und Real-World-Outcomes erklären (unterschiedliche Patientencharakteristika, Nicht-Adhärenz und Nicht-Persistenz von Patienten, sonstige Versorgungsunterschiede) und

(2) wie eine Modellierung dieser Faktoren zu einem frühen Zeitpunkt gelingen könnte.

Erste Ergebnisse einer Studie, die aus klinischen Daten einer neuen Therapie und Real-World-Erfahrungen bereits existierender Therapien in einer vergleichbaren Patientenpopulation eine Real-World-Modellierung der Outcomes für die neue Therapie erlaubt, werden präsentiert. Die präsentierte Methodik stellt eine Option dar, bei HTA- und Pay-for-Performance-Entscheidungen bereits die „erwarteten“ Real-World-Outcomes einer neuen Therapie zu berücksichtigen statt ausschließlich Daten aus klinischen Trials zu verwenden .