Ausgaben für Arzneien gegen seltene Erkrankungen gestiegen

In der Europäischen Union gilt eine Erkrankung als selten, wenn nicht mehr als 5 von 10.000 Menschen in der EU von ihr betroffen sind. In Deutschland leben Schätzungen zufolge etwa vier Millionen Menschen mit einer der weltweit bis zu 8.000 seltenen Erkrankungen. Nach Angaben des Verbandes der Forschenden Arzneimittelhersteller e.V. wurden allein zwischen 2012 und 2014 in der EU 33 Präparate gegen seltene Leiden zugelassen, fast so viele wie im Zehnjahreszeitraum von 1997 bis 2006 (37). Das Inkrafttreten der europäischen Orphan-Drug-Verordnung im jahr 2000 habe zu dieser Entwicklung beigetragen.

Sonderstatus nach AMNOG

Im Rahmen der Nutzenbewertung nach dem Arzneimittelmarkt-Neuordnungsgesetz (AMNOG) gilt für ein Orphan-Arzneimittel der Zusatznutzen eines neu eingeführten Präparates als belegt, wenn es durch die Europäische Arzneimittel-Agentur EMA positiv beurteilt wurde und die Zulassung der Europäischen Kommission erhalten hat. D.h. das Ausmaß des Zusatznutzens muss nicht quantifiziert werden, allerdings nur solange der Jahresumsatz (zu Lasten der GKV, Basis: Apothekenverkaufspreis) für ein Medikament nicht über 50 Millionen Euro beträgt. Dies treffe derzeit (Einjahreszeitraum September 2014 bis August 2015) nur für wenige Präparate zu. Übersteigt der Umsatz diese Grenze, muss der pharmazeutische Hersteller das gängige Verfahren der Nutzenbewertung durchlaufen und damit auch den Zusatznutzen gegenüber einer festgelegten Vergleichstherapie nachweisen.

Ausgabenanstieg im Apothekenmarkt - Behandlungsschwerpunkt im ambulanten Bereich

Seltene Erkrankungen würden überwiegend im ambulanten Bereich therapiert: Nach Analysen von IMS Health macht der Verbrauch in diesem Sektor etwa 95 % aus. Im Einjahreszeitraum von September 2014 bis August 2015 beliefen sich die Ausgaben für Orphan-Medikamente im Apothekenmarkt (GKV- und PKV-Segment) abzüglich der Herstellerrabatte auf 1,4 Mrd. Euro.

Schwerpunkte bei Therapiegebieten

Bei Arzneimitteln zur Behandlung seltener Erkrankungen stehen laut IMS-Analyse bestimmte Therapiegebiete im Vordergrund. Die Top 20 Präparate im betrachteten Einjahreszeitraum, auf die zusammen ein Ausgabenanteil von gut vier Fünfteln entfalle seien u.a. bei Krebserkrankungen (z.B. verschiedene Formen von Leukämie, Multiples Myelom), Stoffwechselstörungen (z.B. Eisenüberladung des Blutes, Morbus Pompe), Bluterkrankungen (z.B. Hämoglobinurien) und interstitiellen Lungenerkrankungen (z.B. Lungenfibrose) indiziert. Die Entwicklung von Arzneimitteln gegen seltene Erkrankungen sei sowohl aus medizinischer als auch aus politischer Sicht erstrebenswert, da sich durch zielgerichtete Therapien Kosten einsparen ließen.