G-BA vergibt erstmals höchste Zusatznutzen-Kategorie

Bei seinen Bewertungen zum Ausmaß des Zusatznutzens von Arzneimitteln unterscheidet der G-BA unter anderem die Kategorien „gering“, „beträchtlich“ und „erheblich“. Die unterschiedlichen Stufen für die Bestimmung des Zusatznutzens und die hierfür anzulegenden Kriterien hat der Gesetzgeber in der Arzneimittel-Nutzenbewertungsverordnung (§ 5 Abs. 7) festgelegt.

Bei infantilen Hämangiomen handelt es sich überwiegend um gutartige vaskuläre Tumoren mit unkomplizierten klinischen Verläufen, die jedoch in Abhängigkeit von Ort und Größe mit Komplikationen wie der Entstehung von Geschwüren, Blutungen, zurückbleibenden Narben bis hin zu lebensbedrohender Atem- oder Herzinsuffizienz verbunden sein können. Die bisherigen Behandlungsmöglichkeiten umfassen abwartendes Vorgehen, operative Eingriffe oder bei schweren Verläufen eine Therapie mit Kortison, die allerdings mit erheblichen Nebenwirkungen verbunden ist.

Bei der Nutzenbewertung unterschied der G-BA auf Basis des zugelassenen Anwendungsgebietes zwischen drei Patientengruppen: Kindern mit lebens- oder funktionsbedrohendem Hämangiom, Kindern mit ulzeriertem Hämangiom, das Schmerzen verursacht und/oder nicht auf einfache Wundpflegemaßnahmen anspricht sowie Kindern mit einem Hämangiom, bei dem die Gefahr von bleibenden Narben oder Entstellung besteht.

„Für die Gruppe der Kinder mit einem Hämangiom, bei dem die Gefahr von bleibenden Narben oder Entstellung besteht, lag dem G-BA eine aussagekräftige vergleichende Studie zur Bewertung vor. Dies ist angesichts der bekannten Schwierigkeiten bei der Durchführung von klinischen Studien an Kindern besonders bemerkenswert“, sagte Prof. Josef Hecken, unparteiischer Vorsitzender des G-BA und Vorsitzender des Unterausschusses Arzneimittel.

Für diejenigen Kinder, die in dieser Studie untersucht wurden, hat der G-BA dem Wirkstoff einen erheblichen Zusatznutzen zuerkannt. Der Zusatznutzen für die beiden anderen Gruppen wurde als nicht quantifizierbar bewertet.

Der G-BA legt seinem Beschluss die vom pharmazeutischen Unternehmer in dessen Unterlagen angegebenen Patientenzahlen von etwa 1.670 bis 7.000 betroffenen Kindern zugrunde und traf seine Entscheidung auf der Basis des Dossiers des pharmazeutischen Unternehmers, der vom Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) erstellten Dossierbewertung und der hierzu im schriftlichen und mündlichen Anhörungsverfahren vorgetragenen Stellungnahmen.