Immer mehr seltene Erkrankungen behandelbar

"Die Verordnung wirkt", betont BPI-Hauptgeschäftsführer Henning Fahrenkamp. "Und die steigende Zahl der Orphan Drugs spricht für die Innovationskraft der pharmazeutischen Industrie. Doch wir müssen weiter alle Hebel in Gang setzen, damit noch mehr Patientinnen und Patienten mit seltenen Erkrankungen therapiert werden können. Wichtig für uns als Industrie bleibt dabei, dass die Innovationsdynamik nicht durch erstattungsrechtliche Hürden gefährdet wird."

"Ebenso muss es gelingen, dass die verfügbaren und kommenden Therapiemöglichkeiten die Patienten wirklich erreichen", so Birgit Fischer, die Hauptgeschäftsführerin des vfa. "Das ist eins der wichtigsten Anliegen des Aktionsplans, den das Nationale Aktionsbündis für Menschen mit Seltenen Erkrankungen 2013 verabschiedet hat. Seine Umsetzung hat begonnen und kann die Versorgung entscheidend verbessern, wenn sie nun konsequent fortgeführt wird. Sehr wichtig ist, dass stationär begonnene Therapien nahtlos ambulant und wohnortnah weitergeführt werden können. Nahtlos sollte auch eine vom Kinderarzt begonnene Therapie weitergeführt werden können, wenn die Patientin oder der Patient erwachsen wird."

Auf nationaler Ebene haben sich verschiedene Beteiligte unter Federführung des Bundesgesundheits- und des -forschungsministeriums sowie des Selbsthilfe-Dachverbands ACHSE im Nationalen Aktionsbündnis für Menschen mit Seltenen Erkrankungen (NAMSE) zusammengeschlossen; auch vfa bio und BPI bringen sich kontinuierlich ein. Als ein Ergebnis wurde im Jahr 2013 ein Aktionsplan verabschiedet, der zahlreiche konkrete Maßnahmen zur Verbesserung der Diagnose- und Behandlungsmöglichkeiten vorsieht und seither umgesetzt wird.

Der Name täuscht: Seltene Erkrankungen kommen insgesamt durchaus häufig vor: Rund vier Millionen Menschen leben in Deutschland mit einem solchen Leiden. Von "seltener Krankheit" spricht man in Europa dann, wenn höchstens fünf von 10.000 Menschen betroffen sind. Der Einzelne steht mit seiner seltenen Erkrankung häufig allein auf weiter Flur, Therapiemöglichkeiten sind oft noch gar nicht vorhanden. In der EU wurde dieses Defizit erkannt und im Jahr 2000 eine Orphan Drug-Verordnung erlassen, die die Erforschung und Entwicklung geeigneter Medikamente fördert. So werden administrative und finanzielle Hilfestellungen für die Zulassung bei der europäischen Arzneimittelagentur gewährt, zum Beispiel werden v. a. kleinen Unternehmen Gebühren erlassen. Vor allem aber erhält der Hersteller bestimmte Exklusivrechte für sein Arzneimittel. Auf diese Weise kann die Industrie Arzneimittel entwickeln, deren Erforschung ansonsten aufgrund der geringen Anzahl an Betroffenen nicht wirtschaftlich darstellbar wäre.