Richtigen Weg für Kinderarzneimittel konsequent weiter gehen

Dies gilt nach Auffassung des BPI besonders, weil ein PUMA-Arzneimittel grundsätzlich schon einen Zusatznutzen an sich darstellt. Denn erstmals können Kinder mit einem Arzneimittel behandelt werden, dass auf Studienergebnissen basierend speziell für Kinder zugelassen ist. Die Entscheidung des G-BA zu diesem Arzneimittel hat auch Signalwirkung für weitere PUMAs. Im vorliegenden Fall gab es eine herausragend gute Evidenzlage. Dies hängt auch damit zusammen, dass die PUMA-Indikation nicht identisch mit den zugelassenen Erwachsenenindikationen ist. Daher wurden eigenständige Studien durchgeführt. Doch selbst bei dieser herausragend guten Evidenzlage hat das IQWIG die bestverfügbare Evidenz in zwei Teilpopulationen nicht anerkannt. Dabei sollte klar sein, dass man die Besonderheit der Evidenzsituation von PUMA berücksichtigen muss. "Es ist Aufgabe des G-BA, eine adäquate Bewertung von Kinderarzneimitteln über diesen besonderen Fall hinaus sicherzustellen. Dabei muss der Besonderheit der Forschung mit Kindern Rechnung getragen werden. Es ist zu berücksichtigen, dass klinische Prüfungen mit Minderjährigen schon allein aus ethischen Gründen auf ein Minimalmaß beschränkt sind. Deshalb wird bei PUMA in ganz besonderer Weise auch Evidenz außerhalb von RCTs für die Zulassung herangezogen. Dies ist auch im sozialrechtlichen Bewertungsprozess zu berücksichtigen" so Fahrenkamp.