Ist Evidenz ohne RCT überhaupt möglich?

Die Zunahme der genetischen und molekularen Differenzierung in der Medizin führt zu einer zunehmenden  Individualisierung  der klassischen Indikationen in immer mehr unterschiedliche Erkrankungen - und immer kleineren Gruppen von Betroffenen. Beschleunigte Entwicklungszyklen und neue therapeutische Optionen stellen hohe Anforderungen an die Generierung von Evidenz zur Beurteilung von Sicherheit und Wirksamkeit. Die klassische prospektive randomisierte klinische Studie (RCT) bleibt der Goldstandard – kann aber nicht in allen Fällen realisiert werden. Beispiele betreffen medizinische Apps, manche Implantate und andere Medizinprodukte und komplexe Versorgungsmodelle. In diesen Fällen müssen weitere Quellen für belastbare Daten genutzt werden – hierzu gehören die prospektive Erfassung von Monitoring-Daten und die Führung obligatorischer Register in unabhängiger Trägerschaft, in die vorab definierte Daten aller Nutzer eingegeben werden müssen. Zu den Vorteilen dieser neuen Optionen Gehört die Vollständigkeit der Erfassung, sowie die Möglichkeit, patientenbezogene Endpunkte systematisch ein zu beziehen (sog. real life data). Bei der Interpretation dieser Daten müssen deren Limitation systematisch berücksichtigt werden.