„Neue Evidenz: Patientenpräferenzen statt Lotterie“

> Die methodischen Grundlagen der Nutzenbewertung in Deutschland werden seit der Vorstellung des ersten Entwurfs des Methodenpapieres im Jahr 2009 durch das Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) fortgeschrieben. Führte bereits der Vorschlag zur Effizienzgrenze (EG) mit dem Maß des Gesamtnutzens zu kontroversen, wissenschaftlichen Diskussionen, dann werfen die Anpassungen an die Regelungen des AMNOG im Kontext der frühen Nutzenbewertung bzw. der Bestimmung des Ausmaßes des Zusatznutzens weitere methodische Fragen auf. Im Kern geht es darum, wie das latente Konstrukt des Patientennutzens operationalisiert werden kann. Die Operationalisierung erfolgt über die Abwägung und Aggregation von positiven und negativen Effekten einer Intervention (im Vergleich mit einer Alternative).
Evidenzbasierte Medizin als Grundlage
Heute – sechs Jahre nach dem ersten Entwurf – sind die Frage- und Problemstellungen des Messens von Zielkriterien und Nutzendimensionen im Zusammenhang mit der evidenzbasierten Medizin im Methodenpapier ausführlich und gut dargestellt. Die praktische Implementierung der evidenzbasierten Medizin, die höchsten Anforderungen an das Studiendesign und die tiefgründige Analyse der Ergebnissicherheit garantieren die bestmögliche Information für die Beurteilung der kausal begründeten Effekte einer Intervention im Vergleich mit dem Status Quo oder Placebo. Das Methodenpapier des IQWiG begleitet hier einen wesentlichen Fortschritt in der evidenzbasierten Medizin (EBM). Die Messung der klinischen und nicht-klinischen Effekte ist eine notwendige Bedingung für die Entscheidung über den Einsatz, die Erstattungsfähigkeit und die Festsetzung der Preise von Gesundheitstechnologien. Es ist eine notwendige, jedoch keine hinreichende Bedingung.
Eine rationale Entscheidung ist mit diesen Informationen nicht möglich. Über das gesamte Methodenpapier bleiben Fragen zur Bewertung der gemessenen klinischen oder nicht-klinischen Effekte offen. Informationen über Werturteile und Präferenzen der Betroffenen werden bei der Gewichtung der Zielkriterien nicht systematisch berücksichtigt. Es entsteht der Eindruck, dass der Nutzen einer Intervention bei der frühen Nutzenbewertung (FNB) anders bewertet werden soll, als bei der Kosten-Nutzen-Bewertung (KNB). Wenn ja, dann stellen sich folgende Fragen: Auf Basis welcher methodischen und theoretischen Grundlagen unterscheiden sich diese Bewertungsverfahren? Welche wissenschaftlichen Annahmen und Werturteile sind Basis der unterschiedlichen Bewertung? Unklar bleibt, mit welchen Annahmen und Werturteilen das Maß des Gesamtnutzens (MdG) bzw. das Ausmaß des Zusatznutzens (ZN) in einem eindimensionalen Nutzenwert quantifiziert werden soll. Da eine konsistente wissenschaftliche Nutzenbewertung für die FNB und die KNB des Institutes für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) eine wesentliche Voraussetzung für konsistente und valide  Entscheidungen über die Erstattungsfähigkeit oder Preisfestsetzung sind. Es kann von einem erheblichen Handlungsbedarf ausgegangen werden, gelten doch die Ergebnisse der Nutzenbewertung als Grundlage der Verhandlungen zwischen Hersteller und GKV-Spitzenverband. Keiner der Beteiligten wünscht sich eine „Lotterie“, wonach die Preise der Gesundheitstechnologien nicht auf Basis der Nutzenbewertung abgeleitet werden können.
Analogie
Für die Diskussion des Entwicklungspotenzials der Nutzenbewertung im Kontext der FNB und KNB im Kontext der Entscheidungen der Selbstverwaltung, soll hier die Analogie „von zwei Läufern in einem fairen Rennen“ des IQWiG-Methodenberichts aufgegriffen werden (IQWiG 2014, S. 7).

Messen der Leistung:
Anhand des Laufwettbewerbs kann eindrücklich die Problematik des Messens und der Ergebnissicherheit verdeutlicht werden. Es besteht die Möglichkeit, die Zeit oder aber auch die zurückgelegte Wegstrecke zu messen. Um einen fairen Wettkampf zu garantieren, müssen die Ausgangsvoraussetzungen für beide Läufer gleich sein. Laufen die Wettkämpfer gleichzeitig gegeneinander, braucht es noch nicht einmal eine Stoppuhr, um einen Sieger zu bestimmen (Ein Messinstrument wird erst benötigt, wenn der Wettkampf zeitversetzt stattfindet). Je näher die zwei Läufer beieinander liegen, desto genauer muss die Messung erfolgen. Je knapper das Ergebnis desto schwerwiegender ist die Ergebnisunsicherheit. Messverfahren und Ergebnisunsicherheit müssen daher transparent sein.

Entscheidung über die Platzierung:
Es können unterschiedliche Entscheidungsregeln zur Bestimmung der Platzierung, d.h. der Rangordnung, genutzt werden. Die Entscheidungsregeln haben auch Auswirkungen auf die Durchführung der Messung. Wird das Minimalprinzip für die Festlegung eines Siegers herangezogen, dann wird ein fixer Streckenabschnitt bestimmt, welchen die Läufer so schnell wie möglich zurücklegen müssen (um zu gewinnen, bedarf es der minimalen Zeit). Denkbar wäre aber auch das Maximalprinzip, wobei der Sieger des Wettkampfes die längste Strecke innerhalb eines bestimmten Zeitbudgets zurücklegen muss. Überträgt man dieses Beispiel auf die Bewertung von Gesundheitstechnologien, so stellt sich die Frage, ob die Entscheidungslogik von einem festen Budget ausgeht (Maximalprinzip) oder ob ein(e) zuvor bestimmte Leistung/Qualität/Nutzen mit dem minimalen Mitteleinsatz bewerkstelligt werden soll (Minimalprinzip). Unabhängig von der Entscheidungsregel, ist die Rangreihung – also die Feststellung des Siegers – in diesem Beispiel des Wettrennens sehr einfach, da es sich hier nur um eine Disziplin handelt. Dieses sehr einfache Entscheidungsproblem ist so in der Realität selten vorzufinden – schon gar nicht im Gesundheitswesen.

Komplexität des Entscheidungsproblems:
Das Messen der Zeit oder der Wegstrecke ist nur eine verkürzte Darstellung des Bewertungsproblems bei der Bewertung von Gesundheitstechnologien. Realistischer ist die Suche nach dem besten Athleten: hierzu bedarf es mehrerer Wettkämpfe, wie zum Beispiel bei einem Zehnkampf. Es zählen nicht nur Schnelligkeit, sondern auch andere Fähigkeiten wie Kraft, Ausdauer oder Koordination. Analog der klinischen Realität müssen unterschiedliche Bewertungskriterien (Disziplinen) für die Auswahl des Siegers herangezogen werden, damit die Überlegenheit eines Athleten A gegenüber B bestimmt werden kann. Um einen fairen Wettkampf zu garantieren, müssen die Disziplinen (Zielkriterien) den Athleten vorab bekannt sein.

Vergleichbarkeit der Leistungen:
Man kann nicht davon ausgehen, dass einer der Wettkämpfer alle Disziplinen gewinnt. Dem Vergleich der Leistungen in allen zehn Disziplinen müssen Werturteile zugrunde gelegt werden. Aus diesem Grund ist die Basis der fairen Entscheidung, dass vor dem Vergleich die Annahmen über die Vergleichbarkeit bzw. die Methoden des Vergleichs der gemessenen Ergebnisse nachvollziehbar gemacht werden (vgl. das Punktesystem im Zehnkampf).

Gewichtung der Leistungen:
In einem weiteren Schritt ist zu klären, welcher Wert den einzelnen Disziplinen beigemessen wird. Im Falle des Zehnkampfes gehen wir davon aus, dass jede Disziplin mit dem gleichen Anteil in die Bewertung der Gesamtleistung eingeht (Was auch eine bewusste Entscheidung sein kann, dann aber einer entsprechenden Rationale bedarf). Denkbar wäre es aber auch, dass der Sprint höher gewichtet werden soll als die Langstrecke, die Langstrecke höher als das Kugelstoßen und das Kugelstoßen höher als der Speerwurf. Demnach müssen die gemessenen Leistungen entsprechend ihrer Relevanz bei der Ermittlung des Gesamtsiegers gewichtet werden. Diese Gewichtung könnte abhängig sein von den Wertmaßstäben der Athleten oder von Experten. Die Gewichtung und die Annahmen über die Vergleichbarkeit haben erheblichen Einfluss auf die Gesamtwertung, deshalb sollten die zugrundeliegenden Werturteile transparent gemacht werden. Vorab sollten ausreichend Informationen vorliegen, um über die Gewichtung der Disziplinen zu entscheiden.

Verzerrungen der Wettkampfergebnisse:
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