Abstract Porzsolt

FP vom Institute of Clinical Economics (ICE) e.V. [www.clinical-economics.com] hat eine in sich schlüssige Strategie zur drei-dimensionalen Bewertung von Gesundheitsleistungen vorgestellt. Als Innovation präsentiert er die exakte Unterscheidung der Real World Effectiveness (RWE) vom Proof of Principle (= Nachweis der Efficacy) und vom Value (dem subjektiv empfundenen Nutzen). Sein Beitrag lässt sich in drei Punkten zusammenfassen:

1. Die ICE-Strategie gibt detaillierte Antworten auf die drei von Archie Cochrane und Austin Bradford Hill gestellten Fragen: Can it work? Does it work? Is it worth it?: Diese Antworten berücksichtigen die sieben Prinzipien des Bauhauses Dessau und der Hochschule für Gestaltung (HfG) Ulm und verwenden das Theorem des presbyterianischen Pastors, Mathematikers und Philosophen Thomas Bayes (1701-1761), das Bayes Theorem, welches auch in der KI angewandt wird.

2. Der Kern der präsentierten Lösungen besteht in den beiden Forderungen a) Form Follows Function und b) der Anwendung des Theorem von Bayes für valide deskriptive Studien (z.B. zur Versorgungsforschung). Das Theorem besagt, dass das endpunkt-spezifische Ausgangsrisiko eines Patienten die bedeutendste Information ist, welche die Eintrittswahrscheinlichkeit eines gewählten Endpunkts beeinflusst.

Punkt a) bedeutet für die Gesundheitsforschung, dass bei jeder Form einer Studie zunächst die angestrebte Funktion zu definieren ist: Nachweis des Proof of Principle oder der RWE oder des Value. Der Funktion folgt die Form (= Design der geeigneten Studie kann erst definiert werden, wenn die erwünschte Funktion festgelegt wurde).

Punkt b) besagt, wenn die Funktion und Form der Studie definiert sind, sind alle zu messenden (gleichwertigen !) Endpunkte (z.B. Mortalität, allergische Reaktionen, monetäre Kosten) zu definieren. Für jeden dieser Endpunkte sind die bekannten Risikofaktoren zu benennen, welche die Wahrscheinlichkeit beschreiben, einen der unerwünschten Endpunkte (Tod, Allergie, Kosten) zu erreichen. Anhand des individuellen Risikoprofils jedes Patienten, kann dieser einer Risikoklasse zugeordnet werden. Damit wird gewährleistet, dass vergleichende Ergebnisse auch interpretierbar sind, weil nur Patienten miteinander verglichen werden, deren „endpunkt-spezifische Ausgangsrisiken“ ähnlich sind. Die Vorbereitung ist komplex, die Durchführung einfach, die Ergebnisse sind interpretierbar.

3. Butter bei die Fische. An konkreten Beispielen zum Krebs-Screening wird gezeigt, welche (überall verfügbaren) Daten erhoben werden sollten, um nachzuweisen, dass auch tatsächlich erwünschte (valide) Effekte nachgewiesen werden und dass die angewandten Interventionen tatsächlich spezifisch sind, weil im Falle unspezifischer Effekte andere Versorgungsstrategien zu diskutieren wären.

Alle hier beschriebenen Aussagen sind auch in Monitor Versorgungsforschung publiziert.

Summary Lecture Franz Porzsolt MVF-conference, Berlin, 29^th Nov, 2019

FP of the Institute of Clinical Economics (ICE) e.V. [www.clinical-economics.com] has presented a coherent strategy for evaluation of the three-dimensional health services. As an innovation, he presents the exact distinction of Real World Effectiveness (RWE) from the proof of principle (= proof of efficacy) and value (the subjectively perceived benefit). His contribution can be summarized in three points:

1. The ICE strategy provides detailed answers to the three questions asked by Archie Cochrane and Austin Bradford Hill: Can it work? Does it work? Is it worth it?: These answers take into account the seven principles of the Bauhaus Dessau and the University of Design (HfG) Ulm and use the theorem of the Presbyterian pastor, mathematician and philosopher Thomas Bayes (1701-1761), the Bayes Theorem, which is also used in artificial intelligence (AI).

2. The core of the solutions presented consists in the two requirements a) Follows Function and b) the application of the Bayes theorem for valid descriptive studies (e.g. on health services research). The theorem states that a patient's ‘endpoint-specific baseline risk’ is the most significant piece of information that incorporates the probability of a selected endpoint to enter. Point a) means for health research that in each form of a study the desired function must first be defined: either proof of principle or RWE or value. The function is followed by the form i.e. the design of the appropriate study can only be defined once the required function has been defined. Point b) states that the study endpoints (e.g. mortality, allergic reactions, monetary costs) can be defined only after the function and form of the study were defined. For each of these endpoints, the known risk factors should be identified, which describe the probability of reaching one of the undesired endpoints (death, allergic reactions, cost). Each patient is allocated to an endpoint-specific risk group (high, intermediate, low) based on the risk profile of each individual patient. This ensures that only patients from identical risk groups will be compared who’s initial ‘endpoint-specific risks" are similar. The preparation is complex, the execution is simple, the results can be interpreted.

3. To walk the talk. Concrete examples of cancer screening show which (available) data should be collected to demonstrate both the achievement and the specificity of the of the expected screening effects. If the achieved effects turn out to be non-specific effects, other than the used interventions would have to be discussed.

All described statements were published in the German journal Monitor Health Services Research (with English abstracts).