Stellenwert von RCTs, Registerdaten und weiteren Datenquellen für Entscheidungen des G-BA
Vergleichende klinische Studien mit einer aktiven Kontrolle, idealerweise mit zufälliger Zuteilung der Patienten in die Behandlungsarme (sogenannte RCTs), sind der methodische Goldstandard zur Bewertung einer neuen, in ihren klinischen Effekten noch unbekannten Therapie. Für die Feststellung des Zusatznutzens eines neuen Arzneimittels erwartet der Gemeinsame Bundesausschuss daher in der Regel RCTs.
In der langjährigen Bewertungspraxis des G-BA sind allerdings sowohl praktische als auch methodische Grenzen von RCTs deutlich geworden. Zum einen bilden RCTs nicht jede therapeutische Behandlungssituation ab, weil zum Beispiel Patientenpopulationen in RCTs selektiert werden oder die erhobenen Endpunkte klinisch nicht relevant sind. Das kann bedeuten, dass wichtige Informationen zum Beispiel für die Behandlung von älteren oder multimorbiden Patienten nicht zur Verfügung stehen, weil diese Patientengruppen in einer RCT ausgeschlossen waren. Daher sind weitere Anstrengungen und Vorgaben für Industriestudien zur Verbesserung der klinischen Aussagekraft von RCTs erforderlich.
Zweitens ist eine Randomisierung nicht für jede klinische Situation geeignet, zum Beispiel bei Kinderstudien, in Notfallsituationen oder auch, wenn die klinische Chancengleichheit zwischen den Studienarmen für die Patienten nicht erkennbar ist.
Im Ergebnis bleiben RCTs die wichtigste und verlässlichste methodische Basis für klinische Entscheidungen, allerdings müssen die Ergebnisse der RCTs mit methodischer und klinischer Sachkenntnis interpretiert werden. In definierten Ausnahmesituationen müssen die Ergebnisse weiterer Evidenz wie einarmige Studien, Registerstudien und historische Kontrollen für die Bewertung und therapeutische Entscheidungsfindung herangezogen werden. Epidemiologische Daten können wichtige Hinweise zur klinischen Forschung liefern, ersetzen aber wegen der hohen Verzerrung durch viele unbekannte Faktoren einen kontrollierten Studienansatz in der Aussagekraft nicht.
